UC Davis 健康系统的研究员朝开展利用新的干细胞疗法治疗艾滋病病毒的临床试验又迈近了一步。

在 5 月份《病毒学期刊》上发表的一篇文章中，UC Davis HIV 研究小组证明将抗 HIV 干细胞移植入受感染的老鼠体内不但安全而且有效。该技术用经过三联抗 HIV 病毒基因改造的干细胞替换免疫系统，证实了可以通过保护和增加抗 HIV 免疫细胞而复制出人类正常功能的免疫系统。

“我们将此看作是一种治疗感染 HIV 病人的可能方式，因为它可以通过基因抵抗而使病人的免疫系统保持正常。”该研究第一作者、内科学助理教授、UC Davis 研究机构再生治疗的干细胞研究员 Joseph Anderson 说道。“如果理想的话，干细胞表达抗 HIV 基因，抗 HIV 基因又可以再生出整个抗 HIV 免疫系统，所以只用治疗一次就可达到治疗效果。”

为了建立完善相当于感染 HIV 病人的老鼠的免疫系统，Anderson 和他的团队修饰了人类血干细胞的基因，从而使其可以产生各种不同种类的免疫细胞。

根据小组的一些成员过去十年的研究工作，他们研制出几种抗 HIV 基因，并用标准的基因疗法技术和病毒媒介（一种可以将其携带的基因有效地插入宿主细胞的病毒）将它们插入血液干细胞中。产生的组合媒介包括：

一个人类 / 恒河猴 TRIM5 基因亚型，该亚型可以干扰 HIV 在细胞质中脱去 CCR5 短发夹 RNA（shRNA）、阻止特定种类的 HIV 黏附于靶细胞的 TAR 诱饵、通过吸收 HIV 基因表达所需的关键蛋白从而阻止其在细胞内表达。经过改造的血液干细胞，这些干细胞可以分化成功能正常的人类免疫细胞，并被植入老鼠体内。该试验的目标是证实这种试验性的治疗方法是否能使免疫系统在受到 HIV 感染时也能保持正常功能，从而阻止或减缓向 AIDS 发展的进程。